基因重组人生长激素（以下简称生长素）治疗儿童矮身材的疗效已被肯定，但矮小儿童在多大年龄时用药最为合适？即何时是最佳用药时机？这是家长们都很关心的问题。

从理论上讲，只要孩子骨骺没有愈合，就可应用生长素达到增长身高的目的，而且用药时间越早，促进身高增长的潜力越大。但在临床实践中，不同的疾病又有各自的特点，下面分别叙述。

生长激素缺乏症

是由于垂体前叶生长激素分泌不足所致的身材矮小，是生长素治疗首选的适应症。本病开始治疗的年龄宜早，一般可从四五岁开始。疗程宜长，应持续到骨骺融合时。以3个月为一疗程，根据疗效反应及家庭经济状况再决定是否继续应用。

Turner综合征

又称原发性卵巢发育不良症。治疗开始年龄宜早，一般5岁即可开始治疗。9～10岁前可单用生长素，此后与蛋白合成激素同时应用，对改善其身高有确切疗效。如果确诊时骨龄接近12岁，则宜推迟雌激素替代治疗，而先用生长素治疗，达满意身高后再用雌激素诱导青春发育。当患儿年龄大于14岁，年生长速率小于2.5厘米时，则可终止治疗。

慢性肾功能衰竭

各种原因所致慢性肾功能衰竭，伴有严重生长迟缓者，应使用生长素，疗程至少6个月。若身高增长满意，骨成熟不受影响，可持续治疗3年。

小于胎龄儿所致身材矮小

生后随访结果表明，大部分小于胎龄儿的身高、体重能够追赶上足月儿。一小部分患儿出生2年后身高仍落后，是用药的指征。一般于生后2年开始治疗，使其身高能够追赶上正常同龄儿的身高后停药。有一定疗效，但需监测骨龄进展。

软骨发育不全（ACH）和软骨发育低下（HCH）

ACH是一种先天性侏儒，突出表现为体态不匀称，四肢短。成人最终身高明显低下，男性为118～145cm，女性为112～136cm。以往认为异常的软骨对生长素的刺激无反应，但现在有人认为ACH病人并不是软骨组织结构异常，而是软骨区域组织变薄，因此用生长素有可能刺激病人的软骨细胞生长。

HCH属软骨发育障碍中临床症状较轻的一种类型，表现为肢体短，腰部脊柱轻度前凸。因患儿身高落后突出，笔者认为可从2～3岁开始用药。

低磷性佝偻病（HPR）

又称家庭性低磷血症，生长障碍是HPR的一个重要问题。已有人报道生长素治疗可明显促进患儿生长，还能改善磷的保存，增加骨矿和肾脏羟化酶的活性。若患儿已有生长障碍即可开始用药，但长期治疗对患者最终身高的影响尚无定论。

其他

包括21－三体综合征（DS）、先天性侏儒痴呆综合征（Doonan综合征）、低肌张力－低智能－低性腺发育－肥胖综合征（Prader-Willi综合征）等，均有不同程度的身材矮小，不少人已应用生长素进行治疗，近期能使病人的身高增长速度加快，但均无资料说明对病人最终身高有改善作用。而且，这类病人还存在智力落后，易发白血病，伴随心脏等器官畸形和糖耐量低等问题，因此在选用生长素治疗时必须十分谨慎。对开始治疗的年龄亦无定论。