对生长激素缺乏症，应用促生长素是补充替代患者自身的促生长素分泌不足，因此，确诊后即可以应用促生长素，直至骨骺闭合再停止治疗。而目前甚至认为生长激素缺乏的成人也需应用，以纠正因生长激素缺乏所致的代谢紊乱和预防心血管疾病。

对因生长素缺乏所致的生长迟缓者，开始治疗后除定期测身高、体重作为疗效判断及剂量调整的基本参数外，必不可少的监测是血甲状腺素水平（T₃、T₄）、胰岛素样生长因子－1（IGF－I）、骨龄、青春发育状况、皮下脂肪厚度等观察。促进生长效果的好坏，取决于开始治疗时的骨龄，骨龄10岁以下疗效优于10岁以上，骨龄小于10岁者第一年可获8～12cm的长速，但骨龄12岁以上的女孩和骨龄13岁以上的男孩则有的每年只能长5～7cm，如骨龄超过14岁则会更差。开始治疗后两周左右应测血T₃、T₄和TSH，因部分有潜在性甲状腺功能不全的患者应用促生长素后会发生T₃、T₄降低，此时如不补充甲状腺素则会影响促生长素疗效。有条件时应同时测血IGF－I水平并与治疗前比较，尤其是部分性生长激素缺乏、生长激素峰值超过7ug/L的患者更有此必要。如治疗后2周IGF－I较治前升高50ug/L以上，则表示促生长效应可能较满意，不能达此值者，则应重新考虑诊断的正确性或是否有生长激素抵抗状态（如伴有营养不良或有慢性感染等）。

另一个重要的方面是监测青春发育，对开始治疗时骨龄已超过8岁的患者更应注意监测。对已开始青春发育的骨龄10岁左右的女孩和骨龄12岁左右的男孩，在原治疗量未见生长加速时，应增加剂量，可用到每周每公斤体重1单位甚至更多。此期内应每半年复查1次骨龄，如女孩骨龄已超过13岁，则即使继续应用促生长素，每年也只能长3厘米左右，而骨龄14岁以上则每年长速将低于2cm。因此，如已获得较满意身高时，可不必用至骨龄闭合再停药。

出生低体重儿均有生长激素抵抗，因此，用药剂量要大于上述生长激素缺乏症患者，且生长加速疗效更差。此外，出生低体重儿有青春发育年龄提前倾向，故监测青春发育及骨龄更显重要。其疗程决定于追赶的目标，如已达到一定的满意身高，则可以停用。

特纳综合征患者使用促生长素剂量需较大，10岁后宜与康力龙等蛋白同化类甾体合用。性激素替代治疗应在骨龄12岁后才开始，并应半年监测1次骨龄。雌激素会使骨龄加速而影响促生长素疗效及最终身高。因此，如骨龄虽达12岁，但身高仍较矮者，可延迟进行雌激素替代治疗。无雌激素替代时其骨骺融合可较正常人迟2年，但如骨龄已超过14岁，以停用促生长素为宜。